FDA одобрило первый препарат от болезни Александера
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zanvastro (UE-3) компании Ionis Pharmaceuticals для лечения болезни Александера у детей и взрослых. Это первая зарегистрированная терапия, направленная на первопричину редкого прогрессирующего неврологического заболевания.
Болезнь Александера — редкое нейродегенеративное заболевание, вызванное мутациями в гене GFAP, что приводит к аномальному накоплению белка в клетках мозга. Заболевание поражает менее одного человека на миллион, часто начинается в детстве и вызывает судороги, задержку развития, проблемы с движением, речью и глотанием. Ранее пациентам была доступна только поддерживающая терапия.
Zanvastro представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который снижает выработку мутантного белка GFAP. Препарат вводится интратекально один раз в три месяца квалифицированным медицинским работником. Эффективность и безопасность подтверждены клиническими исследованиями в разных возрастных группах. Наиболее частые побочные эффекты — рвота, боль в спине и головные боли.
В США Ionis планирует продавать препарат самостоятельно, рассматривая его как основу для коммерциализации своих неврологических разработок. Права на международный рынок переданы итальянской Recordati за $30 млн авансом и роялти до 20%. Стоимость препарата в США составит $285 тысяч за дозу, ожидаемые пиковые продажи превысят $100 млн. Компания продолжит изучение препарата в рамках открытого расширенного клинического исследования.
